Новое введение палинзика (Pegvaliase) для лечения фенилкетонурии

Для чего используется палинзик?

Новый препарат Палинзик от Biomarin International Ltd. показан для лечения пациентов в возрасте 16 лет и старше с фенилкетонурией (ФКУ), у которых уровни фенилаланина в крови недостаточны (уровни фенилаланина в крови выше 600 микромоль / л), несмотря на предшествующее использование доступных вариантов лечения.

Фенилкетонурия - редкое генетическое заболевание. Пациенты с фенилкетонурией не могут перерабатывать аминокислоту фенилаланин из пищевого белка. Это приводит к очень высокому уровню аминокислот в крови. Это вызывает проблемы в нервной системе.

Палинзик - это лекарство для сирот, отпускаемое по рецепту. Палинзик содержит действующее вещество пегвалиаза.

Как используется Палинзик?

Лечение должно начинаться под наблюдением врача, имеющего опыт лечения фенилкетонурии. Перед началом лечения необходимо измерить уровень фенилаланина в крови. Во время лечения рекомендуются ежемесячные измерения. Палинзик предназначен для длительного использования.

Palynziq выпускается в виде предварительно заполненных шприцев (2,5 мг, 10 мг и 20 мг) для инъекций под кожу:

  • Палинзик 2,5 мг раствор для инъекций в предварительно заполненном шприце
  • Палинзик 10 мг раствор для инъекций в предварительно заполненном шприце
  • Палинзик 20 мг раствор для инъекций в предварительно заполненном шприце

дозировка

Рекомендуемая начальная доза составляет 2,5 мг 1 раз в неделю в течение 4 недель. Затем дозу и частоту инъекций постепенно увеличивают до максимальной дозы 60 мг один раз в день до тех пор, пока не будут достигнуты желаемые уровни фенилаланина. Соответствующую схему титрования можно найти в технической информации.

Перед приемом первой дозы Палинзика пациент должен быть проинформирован о признаках и симптомах острой системной реакции гиперчувствительности. Пациенту следует дать указание немедленно обратиться за медицинской помощью в случае возникновения такой реакции. Кроме того, он должен быть проинструктирован о правильном введении продукта для инъекций адреналина. Такой инъектор пациенты должны носить с собой во время лечения.

Как работает Palynziq?

Активное вещество в Palynziq, пегвалиаза, - это бактериальный фермент, который может расщеплять фенилаланин. Это предотвращает накопление фенилаланина в организме. Активный ингредиент представляет собой ковалентный конъюгат протеинфенилаланинаммиаклиазы (rAvPAL) с NHS-метоксиполиэтиленгликолем (NHS-PEG). Фенилаланин-аммиаклиаза (rAvPAL) представляет собой rAvPAL, продуцируемый Anabaena variabilis с использованием технологии рекомбинантной ДНК в Escherichia coli. Это «пегилирование» позволяет ферменту дольше оставаться в организме и работать.

Противопоказания.

Тяжелая реакция системной гиперчувствительности или рецидив от легкой до умеренной, острая реакция системной гиперчувствительности на пегвалиазу, любой из вспомогательных веществ или любой другой пегилированный лекарственный препарат.

Особые предупреждения и меры предосторожности при использовании

Сообщалось о реакциях гиперчувствительности, включая острые реакции системной гиперчувствительности, ангионевротический отек и сывороточную болезнь у пациентов, получавших Палинзик, и они могут возникать в любое время во время лечения. Palynziq также может сделать вас более чувствительным к другим инъекционным лекарствам, содержащим пегилированный сахар.

Побочные эффекты Палинзика

Наиболее частыми побочными эффектами Палинзика являются реакции в месте инъекции, боль в суставах и аллергические реакции. Наиболее важные аллергические реакции включают острую системную аллергическую реакцию, ангионевротический отек и сывороточную болезнь. Полный список всех побочных эффектов, о которых сообщалось с Palynziq, см. В информации для медицинских работников.

Взаимодействия

Исследования взаимодействия не проводились.

период беременности и кормления грудью

Палинзик не рекомендуется во время беременности, если только клиническое состояние матери не требует лечения пегвалиазой, поскольку альтернативные стратегии контроля уровня фенилаланина исчерпаны.

В связи с отсутствием данных о людях, Палинзик следует назначать кормящим женщинам только в том случае, если врач считает, что потенциальная польза превышает потенциальный риск для младенца.

Влияние на способность управлять автомобилем и работать с механизмами

Палинзик имеет незначительное влияние на способность управлять автомобилем и работать с механизмами. Реакции гиперчувствительности с такими симптомами, как головокружение или обморок, могут влиять на способность управлять автомобилем и работать с механизмами.

Изучите ситуацию Palynziq

Основное исследование Palynziq у пациентов с фенилкетонурией состояло из разных частей.

Пациенты должны были потреблять постоянное количество диетического белка на протяжении всего исследования, чтобы гарантировать, что изменения уровня фенилаланина в крови могут быть связаны с лечением, а не с изменениями в потреблении белка.

В первой части все пациенты получали палинзик в дозе 20 мг или 40 мг на срок до 13 недель. 86 пациентов, которые отреагировали на лечение (снижение уровня фенилаланина в крови не менее чем на 20%), затем либо оставались на той же дозе Palynziq, либо получали плацебо. После 8 недель лечения уровень фенилаланина у пациентов, принимавших Палинзик, оставался под контролем. Однако у пациентов, получавших плацебо, они вернулись к уровню до лечения.

На расширенной фазе исследования пациенты получали индивидуально оптимизированную дозу Палинзика. Было показано, что продолжительное лечение палинзиком эффективно в поддержании уровня фенилаланина ниже 600 микромоль на литр у большинства пациентов в течение 18 месяцев.

Дополнительные примечания и информация

Палинзик следует хранить в холодильнике при температуре 2 ° C - 8 ° C. Его нельзя замораживать. В оригинальной герметичной упаковке Palynziq можно хранить вне холодильника (ниже 25 ° C) один раз до 30 дней, если он защищен от источников тепла. После того, как лекарство хранилось вне холодильника, его не следует возвращать в холодильник.

!-- GDPR -->